时 间：5月20日16:00
地 点：教学主楼822会议室
主持人：崔梦侨 副院长
报告人：于亚男 副教授
题 目：靶向PP2A 治疗I型神经纤维瘤的相关研究
内 容：I型神经纤维瘤病是常染色体显性遗传病。2023年被纳入中国第二批罕见病目录。虽然归类为罕见病，I型神经纤维瘤病的发病率却并不低。世界范围内的发病比例约为每3000个新生儿中出现一个患者。I型神经纤维瘤病有多种临床表型，其中神经纤维瘤是最常见的临床表型。肿瘤影响患者容貌，压迫周围神经，甚至导致患者瘫痪或者死亡。目前，手术是主要的治疗手段。但病人术后存在瘫痪或者肿瘤复发的风险。2020年，FDA批准MEK抑制剂用于治疗不能手术的神经纤维瘤。但针对RAS/MEK/ERK信号通路的靶向治疗存在大约30%的原发性耐药。探索新的肿瘤治疗策略或者MEK抑制剂的联合治疗靶点对优化肿瘤治疗具有重要意义。本课题通过基因表达分析，RT-PCR以及WB等实验发现蛋白磷酸酶PP2A的蛋白亚基表达及磷酸酶活性在I型神经纤维瘤中显著降低；药物回复PP2A活性能有效抑制I型神经纤维瘤。表明PP2A可能是治疗I型神经纤维瘤的重要靶点，对于补足MEK抑制剂的药物局限性有重要作用。
